原標(biāo)題：8部門印發(fā)意見，改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制

讓更多孩子用上好藥新藥（政策解讀）

近日，國家衛(wèi)生健康委等8部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制的實施意見》，聚焦兒童用藥研發(fā)成本高、市場規(guī)模小、品種劑型規(guī)格少等難題，從研發(fā)源頭到臨床使用，從生產(chǎn)供應(yīng)到支付保障，提高兒科供藥用藥能力，完善兒童用藥制度。

如何更好滿足兒童疾病防治用藥需求、保障兒童健康？記者采訪了國家衛(wèi)生健康委藥物政策與基本藥物制度司負(fù)責(zé)人及部分專家。

聚焦兒童重大疾病和用藥負(fù)擔(dān)，突出創(chuàng)新研發(fā)支持

兒童并非成人的“縮小版”，其臟器發(fā)育、藥物代謝具有特殊性，在藥品品種、劑量等方面對臨床經(jīng)驗和藥學(xué)支持要求更高。

國家衛(wèi)生健康委藥物政策與基本藥物制度司負(fù)責(zé)人表示，兒童用藥存在一些亟待解決的問題：適宜兒童的藥品劑型和規(guī)格缺乏，結(jié)構(gòu)失衡；上市藥品說明書中的兒童用藥信息缺乏、不規(guī)范；企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥積極性不高；臨床必需但用量較少的兒童用藥供應(yīng)保障能力不足。“比如，呼吸系統(tǒng)疾病是兒科最常見的疾病，但對兒童有特效的抗病毒藥物非常有限，臨床僅有抗流感病毒藥物，且品種很少。”首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院主任醫(yī)師徐保平舉例道。

為讓兒童有好藥可用，意見將“突出創(chuàng)新研發(fā)支持，加強(qiáng)鼓勵引導(dǎo)”擺在首位，包括豐富兒童用藥臨床研發(fā)模式、規(guī)范藥品說明書兒童用藥信息、創(chuàng)新兒童中醫(yī)藥研發(fā)機(jī)制等。這將推動兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新機(jī)制的完善。

臨床試驗是藥品上市前的必經(jīng)之路，醫(yī)療機(jī)構(gòu)是開展研究的主要陣地。但兒童臨床試驗存在入組困難、退出率高等問題，影響臨床試驗進(jìn)程。意見提出，探索組織建立全國兒童臨床試驗協(xié)作網(wǎng)和跨機(jī)構(gòu)倫理審查機(jī)制，集中資源、協(xié)同招募研究參與者，整體提升兒科臨床試驗機(jī)構(gòu)規(guī)范化管理水平。

兒童受試者招募難度遠(yuǎn)超成人，單個醫(yī)療機(jī)構(gòu)往往難以完成。協(xié)作網(wǎng)的建立有助于破解兒童臨床試驗招募困局，推動協(xié)同招募、縮短試驗周期，還能提高效率、實現(xiàn)倫理快速審查，改變醫(yī)療機(jī)構(gòu)“各自為戰(zhàn)”、重復(fù)建設(shè)的現(xiàn)狀。

此外，意見提出，聚焦兒童重大疾病和用藥負(fù)擔(dān)，創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項支持兒童高發(fā)疾病的創(chuàng)新品種、多聯(lián)疫苗、兒童用藥適宜劑型的研發(fā)，鼓勵兒童罕見病及兒童重大疾病防治研究，滿足臨床急需、填補(bǔ)用藥空白。同時，意見引導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)對適宜兒童使用但缺乏兒童用藥信息的藥品開展協(xié)同研究，將已有中國成人數(shù)據(jù)的藥品安全外推至中國兒科人群，完善兒科人群用藥信息，指導(dǎo)臨床用藥。

加強(qiáng)兒童常用藥品的供應(yīng)保障

藥品供應(yīng)保障是重大民生工程。意見立足兒童生理、病理獨特特征，提出“持續(xù)提升生產(chǎn)供應(yīng)能力”，破解兒童用藥領(lǐng)域深層次、結(jié)構(gòu)性難題。

企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥的積極性不高，與投入產(chǎn)出比低、市場預(yù)期不足有關(guān)。意見對符合規(guī)定的兒童用藥相關(guān)專利給予專利期限補(bǔ)償；對兒童用藥新品種、采用新劑型或者新規(guī)格的兒童用藥、增加兒童適應(yīng)癥的藥品，符合條件的給予不超過2年的市場獨占期。企業(yè)敢研發(fā)、愿生產(chǎn)，臨床選擇更豐富，兒童用藥會更安全。

針對兒童用藥生產(chǎn)批量小、利潤薄、供應(yīng)不穩(wěn)定等問題，意見提出“深化兒童用藥產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)鏈韌性”。例如，接續(xù)實施醫(yī)藥工業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動，增強(qiáng)兒童用藥及適宜劑型、規(guī)格的供給能力。支持更多兒童用藥納入小品種藥（短缺藥）集中生產(chǎn)基地的定點生產(chǎn)品種，采取相對集中生產(chǎn)的方式保障供應(yīng)，對臨床必需、易短缺的兒童用藥完善采購政策，調(diào)動企業(yè)生產(chǎn)和配送積極性。

國家衛(wèi)生健康委藥物政策與基本藥物制度司負(fù)責(zé)人表示，將建立跨部門信息共享、溝通會商和協(xié)同創(chuàng)新機(jī)制，推進(jìn)兒童用藥研發(fā)、注冊、生產(chǎn)、使用、報銷等全鏈條政策銜接協(xié)同，以點帶面推動解決行業(yè)重點難點問題。

部分兒童家長反映，季節(jié)性傳染病流行高發(fā)期間買藥難。意見提出，豐富中央和地方兩級儲備中的兒童用藥，加強(qiáng)兒童用藥生產(chǎn)監(jiān)測及兒童用藥專用輔料等要素保障，提升兒童用藥供應(yīng)保障能力。完善協(xié)同監(jiān)測、信息共享、預(yù)警應(yīng)對機(jī)制，加強(qiáng)抗病毒、解熱鎮(zhèn)痛等兒童常用藥品供應(yīng)保障。增強(qiáng)兒童用藥供應(yīng)鏈韌性，筑牢兒童用藥供應(yīng)保障的底線。

深化用法用量研究、劑型改良，減少“兒童酌減”表述

“用藥靠掰、劑量靠猜”，這是不少家長和兒科醫(yī)生用藥的無奈。徐保平認(rèn)為，我國兒童用藥劑型、規(guī)格設(shè)計存在不足。例如，臨床很多藥品都是片劑或膠囊，但是兒童特別是低齡兒童難以整吞藥片或膠囊，存在安全隱患。又如，常用抗菌藥物頭孢曲松的劑型為1克/支，體重10千克的兒童一般一次使用半支，每次都要浪費一半。

意見針對兒童常見病、重大疾病用藥，提出一系列推動研發(fā)生產(chǎn)的舉措，有效擴(kuò)充兒童用藥品種、劑型、規(guī)格。深化用法用量研究、劑型改良，減少“兒童酌減”等模糊表述，讓兒童把好藥用好。

部分藥品說明書中兒童用藥項目信息寥寥。意見提出，將支持符合條件的兒科相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、行業(yè)學(xué)（協(xié)）會對已上市化學(xué)藥品及治療用生物制品（細(xì)胞基因治療產(chǎn)品和血液制品除外）的藥品說明書，按規(guī)定提出增加和補(bǔ)充完善兒童適應(yīng)癥、用法用量等重要信息……今后，更多藥品將擁有“兒童版”說明書，指導(dǎo)臨床精準(zhǔn)用藥。

兒童用藥的安全有效、經(jīng)濟(jì)合理還需要醫(yī)療機(jī)構(gòu)以及醫(yī)護(hù)人員的共同守護(hù)。山西省兒童醫(yī)院主任藥師趙瑞玲認(rèn)為，針對兒科治療領(lǐng)域目前存在的“超說明書用藥”等問題，兒科藥學(xué)服務(wù)重要性愈發(fā)凸顯。臨床藥師應(yīng)為臨床治療推薦安全、有效、經(jīng)濟(jì)的藥品，同時也需為患兒及其家長提供科學(xué)、易懂的藥學(xué)服務(wù)。意見提到，支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)面向兒科患者提供藥學(xué)門診、住院個性化用藥監(jiān)護(hù)等服務(wù)；鼓勵三級醫(yī)院藥師下沉基層，指導(dǎo)基層為就診患兒提供連續(xù)、規(guī)范的用藥服務(wù)；加強(qiáng)兒童用藥宣教科普。此舉將有力提升兒童用藥規(guī)范性、有效性，筑牢兒童用藥安全防線。